Fáze I klinického hodnocení představuje první podání nového léčiva člověku, provádí se na specializovaných klinicko-farmakologických pracovištích pod přísným dohledem lékařů a klinických farmakologů. Hodnocené léčivo se většinou podává malému počtu (několik desítek) zdravých, plnoletých dobrovolníků, nebo malé skupině nemocných. Dobrovolníci jsou pečlivě vybíráni (vylučují se např. těhotné ženy) a vstupují do studie na základě podepsaného informovaného souhlasu. Hodnocené léčivo může být podáno jednorázově, nebo po dobu několika málo dnů, v dávce odvozené z preklinického testování (většinou se jedná o zlomek dávky, která byla experimentálními zvířaty tolerována bez nežádoucích účinků). Některá léčiva ovšem na dobrovolnících testovat nelze (např. cytostatika) vzhledem k jejich toxicitě nebo charakteru.