Vrcholnou etapou klinického hodnocení je rozšířená klinická studie - fáze III. Tato fáze probíhá na mnohem větším počtu pacientů (několik set až tisíc), většinou na několika pracovištích ve více zemích. Cílem této fáze je prokázat terapeutickou účinnost a relativní bezpečnost hodnoceného léčiva ve srovnání s jinými již zavedenými léky nebo placebem (placebo ovšem nepodáváme pacientům, kteří nemohou zůstat bez farmakoterapie!).