Fáze II klinického hodnocení se někdy označuje jako fáze terapeutická, protože v ní dochází k podání hodnoceného léčiva pacientům s cílovým onemocněním. Nejprve se na menší skupině pacientů (do 200) hodnotí předpokládané indikace, účinnost a bezpečnost testovaného léčiva, stanovuje se rozsah terapeutických dávek včetně závislosti účinku na dávce. Tato fáze je úvodní klinickou studií a označuje se jako fáze IIa. Fáze IIb tzv. pilotní studie, probíhá na větším počtu pacientů a zahrnuje jak kvalitativní a kvantitativní průkaz farmakodynamických účinků, tak farmakokinetické studie se zvláštním zřetelem na biotransformaci hodnoceného léčiva při opakovaném podávání. Cílem fáze II je tedy stanovení vhodných indikací testovaného léčiva.